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随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

  • 分类:行业动态
  • 作者:华龛生物
  • 来源:华龛生物
  • 发布时间:2023-03-15
  • 访问量:26

【概要描述】

随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

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以下文章来源于成体干细胞国家地方实验室(公众号)

下面这种可怕的「绝症」,你能想象吗?

有一天,毛毛的身体像被施了魔法一般动弹不得,大脑告诉身体要站起来去开门,但身体却完全不听使唤。(摘自 环球杂志)

最初,婷婷只是腿麻,不能保持平衡。到后来,她的腿和手都动不了了。(摘自 丁香园)

随着时间的推移,陈女士的症状越来越严重,行动范围也越来越小。从正常外出,到仅限于四合院,再到只能待在房间里。(摘自 偶尔治愈)

她们患上的是多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS),一种罕见病,常见症状包括肢体麻木、疼痛、复视、行动不便、腹泻、尿频等。它是除创伤之外,西方年轻人永久致残的最常见病因。

目前,MS患者人数在全球超过280万,在我国估计为3-5万。它常见于20-40岁的中青年人群,女性发病率高于男性(约2:1),因此也被称为「花季杀手」。

 

多发性硬化是一种自身免疫性疾病,以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点,主要侵袭神经纤维组成的白质。

 

神经纤维的功能和结构都和电线相似,中间是轴索(铜丝),外面是髓鞘(绝缘塑料)。不过,神经纤维里起导电作用的是髓鞘,中间的轴突则起到输送营养物质的作用。

 

来源:pixabay

 

 

当自身免疫系统攻击导致髓鞘脱落,神经信号的正常传导被严重影响。脱落的髓鞘局部还会形成胶质瘢痕,从而形成多发性硬化斑块。

目前,临床上应对MS一般采用对症治疗,在缓解期预防复发的标准治疗策略是疾病修正治疗(DMT)。DMT在控制急性炎症方面相当有效,但在修复组织和延缓疾病进展方面表现平平。作为再生医学的热门,干细胞成为了最受期待的一种MS疗法

 

 

 

由于其免疫调节特性、归巢能力和安全性,间充质干细胞(MSC)一直是MS患者的一个充满希望的选择。不过,以往的临床试验随访期都没有超过2年半,其长期治疗的有效性和安全性还有待确定。

 

近日,昆明医科大学附属延安医院刘师节、毛希宏、孟明耀等研究者报道了一个MSC治疗多发性硬化并随访11年的案例,文章发表在临床神经病学和神经外科(Clinical Neurology and Neurosurgery)。

 

 

 

 

经过激素冲击疗法缓解后,这名男性患者参加了这项临床试验。在2008年到2010年,他接受了自体骨髓MSC治疗,分别是3次静脉输注和3次鞘内输注。

 

从2009年到2017年9月,在没有任何DMT治疗的情况下,患者总共接受了12次脐带MSC的静脉输注。2016年后,随着患者成为了父亲,他也用上了从自己孩子脐带里提取的MSC。患者在脐带MSC治疗后状态良好,仅在给药后表现出短暂的疲劳和嗜睡。

 

 

 

 

他的EDSS评分在2013年下降到1.5分并维持到2017年。2018年,他的EDSS评分进一步下降到1.0分。虽然不能排除患者自然恢复的可能性,但这些数据表明,多次输注MSC可能发挥了抗炎作用且相当安全。

 

值得注意的是,2017年下半年停止使用脐带MSC后,患者复发了。2019年,他的EDSS评分从1.0上升到3.5分,回到了参加临床试验时的水平。

 

 

 

 

同时,这些变化也与MRI结果一致。2017年,可以观察到病灶周围的水肿减少,其中一些已经转变为非活动状态。然而在2019年,检查出现了新的病灶。

 

在2008年以前,患者经历了3次复发。而在接受MSC治疗的10年随访期,患者EDSS评分持续改善。但2019年患者再次复发,可能与MSC停用有关,这也表明MSC的免疫调节作用并不会持久。

 

 

小结

这项研究首次报告了在11年的时间里,在没有任何其他DMT治疗的情况下,多次输注骨髓MSC 和脐带MSCs后,一名活动性进行性MS患者的EDSS评分在10年的观察期内得到控制。

 

同时,MSC 治疗耐受性良好,没有明显副作用。多次输注MSC可能为侵袭性MS 患者提供了一种新的治疗途径。不过,由于个案报道的局限性,还需要进一步的研究。

 

补充

除了MSC,造血干细胞(HSC)移植也能阻止大部分进展型MS的疾病发展在MS的治疗中,MSC是通过免疫调节和保护神经,而HSC移植则是通过重建免疫系统。

 

2019年,美国医学会杂志上发表了一项随机对照临床研究结果。总共103例MS患者,随机接受HSC移植或DMT治疗。2年的随访结果显示,HSC组51例患者有3例疾病进展,而DMT组52例患者有34例疾病进展。研究者认为,与DMT相比,非清髓性HSC移植可以延缓疾病进展。

 

- End -

 

图片 成体干细胞国家地方实验室

撰文 /  观Sir 

排版 /  时光深巷 

需要参考资料、转载请联系



【华龛生物

北京华龛生物科技有限公司由清华大学医学院杜亚楠教授科研团队领衔创建,清华大学参股共建。核心技术源于清华大学的科技成果转化。公司专注于打造原创3D细胞“智造”平台,提供基于3D微载体的细胞规模化定制化扩增工艺整体解决方案。

华龛生物核心产品3D TableTrix®微载体(片剂),是自主创新型、首款可用于细胞药物开发的药用辅料级微载体。已通过中检院等相关权威机构的检验报告,并获得2项国家药监局药用辅料资质(CDE审批登记号:F20210000003、F20200000496)。同时,产品获得美国FDA DMF药用辅料资质(DMF:35481)。

华龛生物的产品与服务,可广泛应用于基因与细胞治疗、细胞外囊泡、疫苗及蛋白产品等生产的上游工艺开发。同时,在再生医学、类器官与食品科技(细胞培养肉等)领域也具有广泛应用前景。

公司拥有5000余平米的研发与转化平台,其中包括1000余平的以3D细胞智造及微组织再生医学治疗产品为核心的CDMO服务平台;还拥有4000平米的GMP生产平台,并新建1200L微载体生产线。相关技术已获得100余项专利成果,30余篇国际期刊报道。核心技术项目已获得多项国家级立项支持与应用。

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