以下文章来源于干细胞者说(公众号)
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干细胞制剂相关信息
干细胞药物:VX-880
VX-880,是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法,有可能通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素的产生,来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药,需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。
VX-880干细胞治疗1型糖尿病的1/2期临床试验,共包括A、B、C三个部分,计划纳入17名1型糖尿病重症患者,为期五年。具体招募实施如下:
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A部分:2例患者序贯入组,接受目标剂量的一半(研究结果已公布);
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B部分:5例患者序贯入组,接受目标剂量(全剂量);
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C部分:10例患者同时入组,接受目标剂量(全剂量)。
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临床试验研究进展
在B部分中,另外3名患者接受全目标剂量VX-880单次治疗,随访29-80天,实现了内源胰岛素表达,减少了外源胰岛素使用,葡萄糖目标范围时间得到改善。与两名VX-880输注后随访时间超过一年的患者相似。
▉ 安全性分
安全性:
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文末小结
糖尿病的功能性治愈,一直是再生医学领域的难题。干细胞移植是治疗糖尿病最有前景的方法之一。干细胞衍生的胰岛细胞有解决胰岛供体不足的潜力,而封装胰岛细胞产品的临床试验已经在路上。Vertex公司将世界最牛的两家胰岛再生企业收入囊中,稳坐糖尿病干细胞治疗的头把交椅。我们拭目以待!
任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍,我们相信干细胞治疗将克服困难,成为最可靠的治疗方式。
[1] https://www.businesswire.com/news/home/20211018005226/en
[2] https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04786262?term=VX-880&draw=2&rank=1
[3] Memon B, Abdelalim EM. Stem Cell Therapy for Diabetes: Beta Cells versus Pancreatic Progenitors. Cells. 2020 Jan 23;9(2):283.
[4]2023 ADA Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islet Cells–Updated Data from the VX-880 Clinical Trial.2023ADA
【华龛生物】
北京华龛生物科技有限公司由清华大学医学院杜亚楠教授科研团队领衔创建,清华大学参股共建。核心技术源于清华大学的科技成果转化。公司专注于打造原创3D细胞“智造”平台,提供基于3D微载体的细胞规模化定制化扩增工艺整体解决方案。
华龛生物核心产品3D TableTrix®微载体,是自主创新型、首款可用于细胞药物开发的药用辅料级微载体。已通过中检院等相关权威机构的检验报告,并获得2项国家药监局药用辅料资质(CDE审批登记号:F20210000003、F20200000496)。同时,产品获得美国FDA DMF药用辅料资质(DMF:35481)。
华龛生物的产品与服务,可广泛应用于基因与细胞治疗、细胞外囊泡、疫苗及蛋白产品等生产的上游工艺开发。同时,在再生医学、类器官与食品科技(细胞培养肉等)领域也具有广泛应用前景。
公司拥有5000余平米的研发与转化平台,其中包括1000余平的以3D细胞智造及微组织再生医学治疗产品为核心的CDMO服务平台;还拥有4000平米的GMP生产平台,并新建1200L微载体生产线。相关技术已获得100余项专利成果,30余篇国际期刊报道。核心技术项目已获得多项国家级立项支持与应用。
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